SMA基因治療顛覆傳統 台灣諾華獲國家生技醫療品質金獎

國家生技醫療品質獎被譽為「生技醫療界奧斯卡」，諾華以創新的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因治療，顛覆了傳統需長期甚至終身服藥的治療模式，著眼於解決疾病的根本原因，翻轉患者的生命歷程，獲「國家生技醫療品質獎」藥品類金獎。



「國家生技醫療品質獎」的評選標準涵蓋創新技術專利、療效與安全性、實用效益及經濟效益等4大審查面向及12項指標，並成為品質卓越的象徵，今年在所有優秀的認證藥品中，以基因療法、癌症與罕見疾病的臨床實用效益最為突出，諾華此次獲得金獎的基因療法，是全球首個獲核准上市用於治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的基因療法。

基因療法顛覆傳統需長期甚至終身服藥的治療模式，著眼於解決疾病的根本原因，翻轉患者的生命歷程，若配合透過新生兒篩檢進行更早期階段的診斷與介入，延續SMA患者的生命與提升生活品質，更有機會幫助孩童擁有正常社交生活、完成教育，並且大幅減輕家庭和社會的長期負擔。

代表諾華領獎的台灣諾華總裁宮澤惠三表示，連續2年榮獲藥品類唯一金獎，是對諾華最大的肯定，台灣擁有世界一流的醫療設施與人才，更是諾華在先進藥物及治療技術臨床合作的重要據點。目前台灣已成功使用基因治療、細胞治療還有精準放射標靶治療等創新技術，治療罕見疾病與癌症患者。

除了創新研發，諾華也積極與醫療健康產業的各方關係者合作，打造更完善的醫療生態系。每年，諾華會與醫院合作舉辦CEO論壇，促進製藥公司和醫院間的合作交流，也與國際和台灣的病患組織攜手成立「患者創新和解決方案聯盟暨合作夥伴計畫（APPIS）」，共同倡導以病患為中心的照護思維以找出最佳解決方案，為更多患者帶來福祉。

台灣諾華表示，2023年全球研發投資高達86億美金，而在台灣的臨床試驗投資已累積超過新台幣11億元，近5年已完成161項臨床試驗，涵蓋33個試驗中心，並積極發展細胞與基因療法等突破性的創新技術，為全球癌症、心血管及罕見疾病患者帶來新的希望。

財團法人生技醫療科技政策研究中心評審總召集人陳維昭表示，「國家生技醫療品質獎」自1998年創辦以來，每年持續評選出最新全國第一、亞洲第一、全球第一的優秀典範，成為健康產業的標竿，評審團也表示，在藥品類評選中，是以多國、多中心臨床研究的驗證結果為依據，才能受到國家生技醫療品質獎的肯定。